Gen- und RNA-Therapien ermöglichen erstmals kausale Behandlungsansätze für genetisch
bedingte neurologische Erkrankungen. Dieser Beitrag gibt einen praxisnahen Überblick
über molekulare Therapieansätze und zeigt, wie sich die neurologische Versorgung durch
Präzisionsmedizin verändert: Im Fokus stehen Wirkmechanismen, zugelassene Therapien,
zukünftige Entwicklungen, Gentherapie, Antisense-Oligonukleotide und Stammzelltransplantation.
Schlüsselwörter
Gentherapie - RNA-Therapie - molekulare Präzisionsmedizin - genetische neurologische
Erkrankungen - Antisense-Oligonukleotide